ALC-0315 es un aminoácido lípido ionizable que puede mejorar significativamente la eficiencia de la administración de ARNm mediada por LNP y garantizar un escape eficaz de ARNm de los endosomas dentro de las células, mejorando así la transfección de genes. Como lípido catiónico ionizable aprobado para terapias clínicas de ARN, se ha utilizado en el desarrollo de vacunas de ARNm para COVID-19. Sirve como componente lipídico catiónico en la vacuna BNT162b contra COVID-19.
| Nombre del producto | ALC-0315 |
| Nombre químico | (4-Hydroxybutil) azanodiyl) bis(hexane-6,1-diyl)bis (2-hexildecanoato) |
| CAS No. | 2036272-55-4 |
| NMPA CDE registro No. | / |
| USFDA DMF No. | / |
| Grado de calidad | Reactivo |
| Estándares de calidad | Estándar del fabricante |
| Fórmula molecular | C48H95NO5 |
| Aplicaciones y ejemplos | Este producto es un aminoácido lípido ionizable con variabilidad de pH. ALC-0315 tiene buena biodegradabilidad y vida media corta in vivo debido al enlace éster introducido en la cola lipídica. Es responsable de la compactación del ARNm y ayuda a la administración celular del ARNm y su liberación citoplasmática, y puede usarse para la preparación de sistemas de administración de lípidos para varios fármacos de ácido nucleico y vacunas de ácido nucleico. También se puede utilizar como uno de los componentes de los sistemas de administración de nanopartículas de lípidos (LNP) para vacunas basadas en ARNm. |
| Código del producto | O02008 |
| Tamaños del paquete | 1g |
| Condición de almacenamiento | El producto debe transportarse en un refrigerador, protegido de la luz (por menos de 2 semanas). Debe almacenarse a-20 ± 5 ℃ en una atmósfera inerte, protegida de la luz. Para evitar la absorción de agua, caliénte naturalmente a temperatura ambiente antes de desempacar. Es válido por 1 año cuando se usa y se almacena correctamente. |
ALC-0315 posee varias ventajas, como autoensamblaje, fácil preparación y alta estabilidad. Protege eficazmente los fármacos o ácidos nucleicos cargados negativamente de la degradación enzimática, mejora su captación celular y mejora su biodisponibilidad.
ALC-0315 presenta un grupo hidroxilo terminal en su grupo de cabeza, que puede reducir eficazmente la hidratación al tiempo que mejora las interacciones de los enlaces de hidrógeno con los ácidos nucleicos, lo que potencialmente aumenta su eficiencia de transfección. Además, tiene buena biodegradabilidad debido a la introducción de enlaces éster en la cola, acortando así la vida media de ALC-0315-containing fármacos in vivo.
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