El DLin-MC3-DMA lipídico catiónico ionizable es un vector eficaz para el suministro de ARNip. DLin-MC3-DMA (MC3) fue descubierto por Thomas Madden y Michael Hope durante su exploración de nuevos lípidos ionizables. Se utilizó como componente clave en Onpattro, el primer fármaco de ARNip aprobado por la FDA en 2018 (Onpattro también marca la primera terapia génica dirigida basada en ARN administrada a través de un vector no viral).
| Product Name | DLin-MC3-DMA |
| Chemical Name | 4-(dimethylamino)-butanoic acid, (10Z, 13Z)-1-(9Z, 12Z) -9, 12-octadecadien-1-yl-10, 13-nonadecadien-1-yl ester |
| CAS No. | 1224606-06-7 |
| NMPA CDE registration no. | / |
| USFDA DMF No. | / |
| Quality grade | Injection |
| Quality standards | Manufacturer's standard |
| Molecular Formula | C43H79NO2 |
| Applications and examples | DLin-MC3-DMA is a fully synthetic ionizable cationic lipid that is suitable for liposomal formulations of DNA,RNA, and various nucleic acid drugs. Compared to conventional cationic lipids, it significantly improves nucleic acid drug encapsulation efficiency and transfection efficiency, making it an excellent membrane material for cationic liposomes. It has been widely used in the research and clinical applications of RNA drug liposomes and is utilized in the marketed siRNA liposome product, Onpattro. |
| Product code | O02006 |
| Package sizes | 1g, 5g |
| Storage condition | The product should be stored and transported under an inert gas atmosphere, in a sealed and light-protected container at a temperature of −20 ± 5°C. It should be kept away from strong oxidizing agents. Retest every 12 months when stored properly. |
1. Baja Toxicidad: DLin-MC3-DMA es un lípido ionizable sensible al pH, por lo que adopta una carga positiva a pH bajo y tiene una carga casi neutra a pH fisiológico. Esto significa que, al formar nanopartículas de lípidos (LNP) que encapsulan ácidos nucleicos en condiciones ácidas, exhibe una densidad de carga positiva mínima en el torrente sanguíneo, lo que resulta en una baja toxicidad celular.
2. Alta eficiencia: Las LNP formadas con DLin-MC3-DMA presentan carga positiva, lo que facilita el escape de SiRNA lisosomal para mejorar la eficiencia de la transfección y reducir la fagocitosis de los macrófagos.
DLin-MC3-DMA es un líquido aceitoso incoloro a amarillento con un pKa de 6,44. La actividad funcional de las LNP se correlaciona con el valor de pKa del lípido catiónico utilizado. Las LNP formadas con DLin-MC3-DMA con un pKa de 6,2 a 6,5 exhiben una mayor actividad de silenciamiento de genes.
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