Lípido catiónico

El DLin-MC3-DMA lipídico catiónico ionizable es un vector eficaz para el suministro de ARNip. DLin-MC3-DMA (MC3) fue descubierto por Thomas Madden y Michael Hope durante su exploración de nuevos lípidos ionizables. Se utilizó como componente clave en Onpattro, el primer fármaco de ARNip aprobado por la FDA en 2018 (Onpattro también marca la primera terapia génica dirigida basada en ARN administrada a través de un vector no viral).

El SM-102 aminolipídico catiónico ionizable se usa comúnmente para encapsular y administrar ácido nucleico (e.g., ARNm o ARNip), así como otras sustancias bioactivas, y juega un papel importante en el desarrollo de terapias de ARNm y vacunas con nanopartículas de lípidos (LNP) como portadores de administración. También se ha utilizado en el mRNA-1273 de la vacuna contra el COVID-19 ARNm-LNP (Moderna).

ALC-0315 es un aminoácido lípido ionizable que puede mejorar significativamente la eficiencia de la administración de ARNm mediada por LNP y garantizar un escape eficaz de ARNm de los endosomas dentro de las células, mejorando así la transfección de genes. Como lípido catiónico ionizable aprobado para terapias clínicas de ARN, se ha utilizado en el desarrollo de vacunas de ARNm para COVID-19. Sirve como componente lipídico catiónico en la vacuna BNT162b contra COVID-19.

DC-CHOL es un eficaz agente de transfección a base de esteroides y reactivo de formulación de lípidos. Se emplea principalmente en la preparación de varios portadores, incluidas las microburbujas PARA ULTRASONIDO de contraste...

DOTAP es un lípido catiónico eficaz, utilizado originalmente en productos comerciales como reactivo de transfección génica. También es aplicable como excipiente farmacéutico en formulaciones liposomales. Su aplicación notable es EndoTAG-1, una formulación liposomal catiónica de paclitaxel. DOTAP imparte una carga positiva al EndoTAG-1, lo que le permite adherirse selectivamente a las células endoteliales tumorales (TEC) con cargas negativas. Esta adsorción selectiva facilita el ataque dirigido a la neovasculatura tumoral sin dañar los vasos sanos, inhibiendo eficazmente el crecimiento tumoral.

DOP-DEDA es un fosfolípido de carga reversible adecuado para preparar nanopartículas de lípidos (LNP) para administrar ARNip a las células. Las LNP tradicionales utilizadas para la administración de ARNip pueden agregarse en condiciones fisiológicas debido a la falta de ionización o PEGilación. Se ha informado que las LNP cargadas de ARNip formuladas con DOP-DEDA siempre están ionizadas, lo que permite su absorción por las células cancerosas.

C12-200 es un lípido catiónico ionizable y un lípido auxiliar. Sus propiedades catiónicas le permiten unirse eficazmente con ácidos nucleicos cargados negativamente (como ARNm), facilitando Así la administración intracelular de ácidos nucleicos. La investigación ha propuesto un método para preparar LNP C12-200vmRNA liofilizados utilizando una técnica de liofilización continua basada en la congelación por rotación.